Science Translational Medicine에 발표 된이 연구의 결과는 SUMO-1 유전자 요법을 테스트하기위한 인간의 임상 시험 이전의 연구의 마지막 단계에서 나온 것입니다. SUMO-1은 심부전 환자에서 "전투에 빠진"유전자입니다. 이 연구의 저자들에게, "SUMO-1 유전자 요법은 실제로 확대 된 심장의 크기를 줄이고 손상된 심장의 중요한 기능을 크게 향상시키는 최초의 치료법 중 하나 일 수 있습니다." 연구 코디네이터 인 Roger J. Hajjar는 심각한 심부전 환자의 시험 시작을 고대하고 있습니다.
심부전은 노인 입원의 주요 원인으로 남아 있습니다. 심장이 너무 약해서 몸 전체를 제대로 펌핑하고 혈액을 순환시킬 수없는 경우에 발생합니다.
Hajjar는 심부전 환자의 새로운 SUMO-1 유전자 요법을 테스트하기 위해 이미 미국 FDA (FDA)의 승인을 요청했습니다. 임상 시험은 Hajjar와 그의 팀이 시작한 심부전을 역전시키기 위해 고안된 두 번째 유전자 치료법이 될 것입니다. CUPIDO라고하는 첫 번째 시도는 SERCA2를 사용한 유전자 치료 테스트의 최종 단계이며, 1 단계 및 2 단계의 결과는 긍정적이었습니다.
이 시험에서, SERCA2로 알려진 유전자는 감염성 입자가없는 변형 된 바이러스 인 불활성 바이러스를 통해 투여됩니다. SERCA2는 세포 밖으로 칼슘을 적절히 펌핑하는 데 중요한 효소를 생성하는 유전자이며, 심부전시 기능 장애로 인해 심장이 더 열심히 일하고이 과정에서 정상 SERCA2를 운반하는 바이러스는 심장 카테터 삽입 과정에서 심장의 관상 동맥을 통해 제공되며 SERCA2 유전자로부터 유익한 효소의 생산을 회복하기 위해서는 단 한 번의 유전자 요법 만 필요합니다.
그러나 SERCA2는 2011 년에 Nature에서 Hajjar와 그의 팀에 의해 발표 된 연구에서 SUMO-1 유전자가 결함이있는 인간의 심장에서 감소되는 것으로 나타났기 때문에 심부전의 작용에서 빠진 유일한 효소는 아닙니다. SUMO-1은 SERCA2의 활성을 조절하며, 이는 SERCA2의 기능이 수준을 변경하지 않고 향상 될 수 있음을 시사합니다. 심부전의 마우스 모델에서 후속 분석은 SUMO-1 유전자 요법이 심장 기능을 실질적으로 개선 시켰음을 보여 주었다.
따라서, 이들 전문가는 SUMO-1 유전자 요법 단독, SERCA2 유전자 요법 단독 및 SUMO-1 및 SERCA2의 조합의 전달을 시험 하였다. 심장 마비의 큰 동물 모델에서 SUMO-1 및 SERCA2뿐만 아니라 SUMO-1 고용량 유전자 요법의 투여는 심장의 강한 수축을 유발하고 혈류를 개선하며 SERCA2 유전자 요법 단독에 비해 심장.
출처 : www.DiarioSalud.net
